Comenzaron las pruebas de terapia CRISPR para combatir el cáncer en EE.UU.
noviembre 8, 2019

N + 1 CIENCIA QUE SUMA

Los primeros resultados provisionales de los ensayos clínicos de la terapia CAR-T con variante CRISPR para la lucha contra el cáncer fueron publicados en EE.UU. Tres pacientes recibieron inyecciones de células editadas, que arraigaron en el torrente sanguíneo y no causaron deterioro, según un informe del Centro Médico Penn de la Universidad de Pensilvania.
A pesar de que las tecnologías de edición CRISPR se están dedicando más y más a la investigación científica, ninguna de sus aplicaciones en medicina ha sido aprobada oficialmente. Solo se conocen unos pocos ensayos clínicos, durante los cuales se introdujeron células editadas con CRISPR en el cuerpo de los pacientes: algunos se realizaron en China, otros en Europa.
Ahora las pruebas piloto han llegado a Estados Unidos. En el Penn Medical Center, los médicos probaron la terapia CRISPR dirigida a combatir el cáncer. De hecho, esta es una modificación de la terapia génica CAR-T, que fue aprobada para su uso en 2017.
La técnica original de CAR-T se basa en una modificación del genoma de linfocitos T, los cuales están programados para combatir los linfocitos B, que se multiplican en algunos tipos de cáncer de sangre. Para esto, un gen que codifica un receptor para la proteína de superficie de las células B se introduce en las células T utilizando vectores virales. Las células modificadas se multiplican y se inyectan nuevamente en el cuerpo, donde se dirigen al tumor.
CRISPR de CAR-T
La versión CRISPR de CAR-T es similar al original solo por un principio general. Las células T también se toman de los pacientes y se editan su genoma. Sin embargo, en el nuevo método, los científicos usan CRISPR/Cas9 para eliminar dos genes del ADN de las células T: uno es la proteína PD-1, que bloquea la actividad de los linfocitos. El segundo es el receptor habitual, a través del cual los linfocitos reconocen su objetivo.
Luego, a través de un vector viral, se introduce otro gen receptor en las células, que se une solo a ciertas proteínas en la superficie del tumor. Después de tal triple edición, el linfocito T adquiere la capacidad de reconocer selectivamente una célula cancerosa, y al mismo tiempo adquiere resistencia a su efecto inhibidor.
Según los científicos, tres pacientes participaron en el ensayo: dos con mieloma múltiple y uno con sarcoma. Los tres recibieron una inyección única de células editadas después de un corto ciclo de quimioterapia. Los análisis de sangre posteriores mostraron que las células CAR-T habían echado raíces y se habían multiplicado en su cuerpo.
Es demasiado pronto para juzgar la efectividad del procedimiento, ya que los médicos aún no han notado la respuesta de los pacientes a la terapia. Sin embargo, ya aseguran con confianza que no hay síntomas secundarios, lo cual es importante: un tipo de terapia CAR-T ya ha sido derrotado debido a la muerte súbita del paciente.
Más estudios
En una conversación con el servicio de prensa del centro médico, los investigadores mencionaron que la edición condujo a la formación de “diferentes variantes” de células, y entre ellas era necesario elegir las más activas.
Esto puede significar una de dos cosas: o no todas las células logran hacer los tres cambios en el ADN, o en algunas hay correcciones inapropiadas. Ambos casos pueden convertirse en un obstáculo para el desarrollo posterior de este método. Esto se sabrá más precisamente en un mes, cuando los científicos presenten los resultados de sus pruebas.
Hace algunos años informamos sobre cómo la terapia CAR-T hizo que el tratamiento contra el VIH sea 50 veces más efectivo. Científicos de la Universidad de Pennsylvania mejoraron los linfocitos T con esta mencionada técnica.

 

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